第Ⅰ相試験（フェーズⅠ）
健康な成人を対象

開発中の薬剤を投与し、体中の吸収から排出までの経緯を確認します。

第Ⅱ相試験（フェーズⅡ）
少数の患者さんを対象

使用法（投与量・投与間隔・投与期間）を試し、効果と副作用を調べ、最適な使用方法を決定します。

第Ⅲ相試験（フェーズⅢ）
多数の患者さんを対象

実際の治療に近い方法で、効果と安全性を確認します。既存の薬と比較し、効果があり副作用がほとんどないなど、他の薬にない優れた特徴がなければなりません。

承認申請

治験を実施する場合、参加していただく患者（被験者）さんの人権保護と、安全性の確保が、最優先に行われなければなりません。そのため、製薬会社や医療機関など、治験に関係する者は、臨床試験の実施に関して厳しく決められた基準「GCP（Good Clinical Practice:治験に関する基準）」を遵守して治験を行う決まりになっています。また、治験実施施設には第三者的な立場で治験を審査する独立組織「IRB（Institutional Review Board:治験審査委員会）」の設置が義務付けられており、実施する治験の妥当性を協議しています。

第Ⅳ相試験（フェーズⅣ）
市販後試験

医薬品承認後に行われる新薬の市販後調査も含めたすべての試験を指します。第Ⅲ相試験までの治験では申請-認可に必要な最小限の情報が得られたわけであり、市販後に思わぬ有害性が明らかとなったり、有効性に疑問を生じたりすることも十分予想されます。